Klartecken för "världens dyraste medicin"
Det som en gång kallats "världens dyraste läkemedel" kan nu ges till små barn i Sverige med spinal muskelatrofi, en allvarlig neuromuskulär sjukdom, skriver Dagens Medicin.
Prislappen för en engångsbehandling av läkemedlet Zolgensma uppgår till omkring 20 miljoner kronor. Tidningen uppger däremot att det råder osäkerheter kring hur långvarig genterapins effekt är.
Sex barn med den allvarligaste formen av spinal muskelatrofi kan komma att få behandlingen årligen, enligt en ny nationell rekommendation från expertgruppen Rådet för nya terapier (NT-rådet).
– Jag är mycket glad över detta besked. Vi har väntat länge på det och gjort förberedelser för att kunna börja behandla så snart som möjligt, säger Thomas Sejersen, professor i barnneurologi vid Karolinska institutet och överläkare vid Astrid Lindgrens barnsjukhus i Stockholm, till tidningen.
Rättad: I en tidigare version fanns felaktig uppgift om vilket organ som rekommenderat förändringen.
Fakta: Spinal muskelatrofi
Spinala muskelatrofier (SMA) är en grupp ärftliga sjukdomar. De kännetecknas av att motoriska nervceller i mellanhjärnan, förlängda märgen och ryggmärgen bryts ned.
Nedbrytningen av nervceller leder till muskelsvaghet och muskelförtvining (atrofi).
SMA förekommer i olika svårighetsgrader och prognosen ser olika ut för olika former av SMA. Vid de svåraste formerna avlider barnen ofta i nyföddhetsperioden eller under de första levnadsåren.
Behandlingen vid spinal muskelatrofi inriktas på att lindra symtomen och kompensera för de funktionsnedsättningar som uppstår.
Källa: Socialstyrelsen
